糖尿病 | 胰岛素应用100年，未来100年交给干细胞来改变
100年前，研究人员纯化提取出胰岛素，第一次彻底改变了糖尿病患者的生活，这源于1921年，多伦多大学的班廷教授、贝斯特教授和麦克劳德教授共同发现了胰岛素，并在1922年1月11日首次用于治疗糖尿病。
而今，干细胞研究的突破为改变未来100年的治疗提供了潜在的拯救机会。
回首100年，当科技进步的同时，人们处理1型糖尿病(T1D)的方式和一个世纪前接受治疗的病人依然一模一样。
为了生存，病人必须注射胰岛素。在过去的100年里，糖尿病患者每天使用注射器或泵给自己注射多次胰岛素。
根据国际糖尿病联盟（IDF）预测，到2045年全球糖尿病患病成年人将上升到7亿，糖尿病将成为人类主要死因之一，无疑依赖终生胰岛素会带来社会和人们巨大的健康和经济负担。
我们很欣然地看到干细胞根治糖尿病已经有了多项“里程碑“意义的实践。
过去，科学家们致力于利用干细胞来取代β细胞，并提供一种新型的治疗方法。多能干细胞是一种多才多艺的干细胞，可以诱使我们体内的大多数细胞类型，包括胰腺β细胞。研究人员已经成功地将干细胞转化为β细胞，这些细胞现在可以移植到患者体内以产生必要的胰岛素。如果这种治疗是成功的，它可以潜在地治愈T1D患者，患者将不再需要注射胰岛素。
在实验室将干细胞转化为β细胞的过程是复杂的。在实验室工作的科学家首先必须确定如何复制胰腺在人体中的发育方式，由于对人类胎儿发育的了解有限，干细胞生物学家进行了许多研究，以确定调控人类β细胞发育的特定基因。在过去的15年中，如下图中的多个研究小组已经独立地利用这些研究从干细胞中成功地制造了β细胞，为基于干细胞的t1d治疗创造了一条前进的道路。
产生β细胞的多个研究
令人惊讶的是，研究人员发现，从实验室干细胞中提取的β细胞能够履行在人体内发现的干细胞的关键功能，包括对糖产生胰岛素反应。干细胞来源的β细胞移植到糖尿病小鼠体内，可以调节糖代谢，改善小鼠的糖尿病状态。重要的是，小鼠在没有补充胰岛素的情况下存活下来--这是一个重要的临床前研究结果，为临床试验奠定了基础。
（一）
去年，美国食品药品管理局(Fda)批准了第一项基于多能干细胞的治疗t1d的临床试验。由美国哈佛大学博梅尔顿博士和Vertex制药公司发起的这项试验测试干细胞来源的β细胞移植到患有T1D的人身上是否有效和安全。
2021年10月，进行这项临床试验的科学小组报告初始正结果他们的第一个病人布莱恩·谢尔顿。在依赖于补充胰岛素大约40年后，布赖恩在接受一次干细胞来源的胰岛素产生的β细胞输注90天后就能够生产出自己的胰岛素，几乎消除了他对胰岛素注射的依赖。患者的胰岛素需求从每日34个单位减少到每日3个单位，每日胰岛素消耗减少91%，显著改善血糖控制。这是世界上第一例成功的1型糖尿病干细胞治疗病例。
今年上半年，他们将会公布VX-880的1/2期临床结果和长期随访结果。
患者胰岛功能治疗前和90天数据
（二）
在移植成熟β细胞的另一种方法中，另一家生物技术公司ViaCyte正在移植所谓的干细胞衍生前体细胞，这些前体细胞一旦在人体内成熟并发挥功能。这一策略的独特之处在于，未成熟细胞有能力发展成β细胞以及其他调节糖代谢的细胞类型。
ViaCyte初步发布临床试验结果在2021年12月。该公司对15名患者进行了报道，发现移植的干细胞来源的前体细胞确实成熟为调节T1D患者糖代谢的细胞。
研究表明移植的PEC-01细胞产生胰岛素(蓝色)、胰高血糖素(红色)和生长抑素(绿色)。
干细胞治疗是现在所有降糖方案中唯一能针对糖尿病的核心机制并逆转糖尿病自然病程的治疗方法。
上述的临床试验结果已成为新的一百年根治糖尿病的里程碑事件，共同证明了利用干细胞治疗1型糖尿病的巨大潜力。
