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日本正式批准:12月开始静脉和脊髓腔注射干细胞治疗帕金森病

       2023 年 11 月 20 日 ,韩国成体干细胞研究所 Biostar 干细胞研究所(所长:Jeongchan Ra 博士)宣布,通过给予自体干细胞治疗帕金森病的再生医学技术使用专利技术在静脉和脊髓腔内培养的脂肪干细胞已获得日本厚生省的批准,并将于 12 月在东京新宿诊所开始治疗。

此次批准的干细胞治疗方案包括静脉注射 1.5 - 2.5 亿个脂肪干细胞,并将 5000 万个细胞注射到脊髓腔中,共注射 5 次,间隔时间为 2 至 4 周。治疗所用的干细胞将来自韩国 Biostar 干细胞研究所或其日本附属公司 JASC。这种方式有望提高治疗的有效性,对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。

 

      帕金森病(parkinson`s disease,PD)是一种中枢神经系统退行性疾病,症状以运动迟缓、震颤、僵直、姿势步态异常为主,亦合并抑郁、焦虑、多汗、便秘、尿频、睡眠障碍等非运动症状。

       帕金森病的主要病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元发生不可逆的进行性变性、缺失,导致纹状体内多巴胺(dopamine,DA) 水平降低。PD病理损伤会促进胶质细胞增生,诱导炎症产生。病变涉及部位广泛,神经通路复杂。

       目前治疗帕金森病的主要方法为药物治疗,传统的药物治疗只能相应缓解症状及疾病修饰,中晚期当药物治疗效果不佳时,可选择脑深部电刺激术(Deep Brain Stimulation,DBS)治疗,存在一定手术危险。传统的药物和手术治疗方法均无法逆转神经变性和增加DA神经细胞数目。

         近年来,干细胞疗法针对神经退行性疾病(帕金森、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症、老年痴呆等)已成为科研人员重点攻关突破的一个领域。而干细胞疗法可以修复受损的DA神经元,重建大脑神经回路,恢复多巴胺分泌水平,有望成为新的治疗途径。

       截至目前,在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究近60项。

 

在我国,干细胞治疗帕金森的研究也在火热开展中,干细胞临床研究备案项目目前有4个。

 

干细胞治疗帕金森案例

       案例1:2018年,中国实用神经疾病杂志刊登了“神经干细胞移植治疗帕金森的效果观察”一文。文章中介绍了河南驻马店中心医院神经内二科对27例帕金森患者进行神经干细胞移植手术治疗。

       治疗后12个月,患者UPDRS量表中的行为和心理评分、日常生活质量评分、运动功能评分、并发症评分均明显低于治疗前 (P<0.05) , 且治疗后12个月UPDRS量表总评分也低于治疗前 (P<0.05) 。27例患者平均随访12个月, 治疗总有效率为81.48%。

 

       案例2:河南省新乡医学院以帕金森病统一评分量表作为观察指标,评估人脐带间充质干细胞移植对帕金森病的治疗效果。共纳入帕金森病患者15 例,其中男病患8 例,女病患 7 例,年龄在 52-76 岁之间,帕金森病 H&Y 分级 3-5 级。在征得产妇知情同意后,通过医院伦理委员会批准,获取足月妊娠产妇的脐带,无菌收集脐带,培养脐带间充质干细胞。

 

       所有病患均住院治疗,自第 2 周起应用人脐带间充质干细胞进行颈动脉穿刺移植治疗。移植前及移植后1个月采用帕金森病综合评分量表对患者移植前后神经功能进行评定,分值越高表示神经功能缺损越严重。

        结果显示:与移植前相比,移植后1个月患者帕金森病综合评分量表分值均明显降低,主要集中在对震颤、强直的改善。患者均未出现移植物抗宿主病。

       案例3:一篇名为“Mesenchymal stem cells in Parkinson's disease: Motor and nonmotor symptoms in the early posttransplant period.”的研究使用自体间充质干细胞(MSCs)治疗帕金森病患者,对12例帕金森病患者采用静脉或静脉联合鼻腔注射的方式移植间充质干细胞。分别在移植前及移植后1个月及3个月进行运动及非运动症状和整体生活质量等评估。

 

        结果发现,间充质干细胞移植后患者运动和非运动症状的严重程度在统计学上显著降低。

       总结:帕金森病从被发现以来,其相关研究已有近200年的历程。通过细胞移植治疗帕金森病也有近30年的研究,通过研究证实干细胞移植治疗帕金森病的方法是可行的。科研工作者尝试通过多种途径来提高帕金森病患者的生活质量,随着干细胞技术的不断发展,探索和优化,为实现帕金森病的治疗提供了新的希望。

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